07/31/2022
PTC Therapeutics lanza la primera terapia génica administrada directamente en el cerebro, indicada para pacientes de 18 meses o más. La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro y mortal que suele causar una discapacidad grave desde los primeros meses de vida,...
05/31/2022
El medicamento Upstaza (eladocagene exuparvovec) de PTC Therapeutics ha obtenido una Opinión Positiva para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia grave de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) con un diagnóstico confirmado...
11/26/2021
Este encuentro científico organizado por De Neu tiene como principal objetivo poder reunir a los principales expertos en este grupo de enfermedades de muy escasa prevalencia con las familias de afectados por estas patologías y otras personas que tienen interés por...
09/28/2021
Recientemente FEDER nos ha proporcionado una memoria donde se recogen unas conclusiones sobre los datos que durante el 2020 hemos registrado en nuestro Servicio de Información y Orientación (SIO), el cual no se vio afectado durante la situación sanitaria provocada por...
09/26/2021
En De Neu empezamos un nuevo curso con energías e ilusiones renovadas y con muchas ganas de afrontar todos los retos que tenemos por delante. Además, estamos de enhorabuena, ya que gracias a CAIXA POPULAR y a la convocatoria «Un dia de salari» vamos a poder en marcha...
01/11/2021
Seis familias (tres en Valencia, una en Huesca, una en Madrid y otra más en Barcelona) se benefician del Respiro Familiar de De Neu de 2020. Enmarcado en el SAF (Servicio de Apoyo a las Familias) el programa se ha podido llevar a cabo gracias a los Fondos Feder...
