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La Comisión Europea autoriza la comercialización de Upstaza como primer tratamiento modificador de la enfermedad por deficiencia de AADC

La Comisión Europea autoriza la comercialización de Upstaza como primer tratamiento modificador de la enfermedad por deficiencia de AADC

07/31/2022

PTC Therapeutics lanza la primera terapia génica administrada directamente en el cerebro, indicada para pacientes de 18 meses o más. La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro y mortal que suele causar una discapacidad grave desde los primeros meses de vida,...
Opinión positiva para medicamento de la Deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC)

Opinión positiva para medicamento de la Deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC)

05/31/2022

El medicamento Upstaza (eladocagene exuparvovec) de PTC Therapeutics ha obtenido una Opinión Positiva para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia grave de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) con un diagnóstico confirmado...

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