07/31/2022
PTC Therapeutics lanza la primera terapia génica administrada directamente en el cerebro, indicada para pacientes de 18 meses o más. La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro y mortal que suele causar una discapacidad grave desde los primeros meses de vida,...
05/31/2022
El medicamento Upstaza (eladocagene exuparvovec) de PTC Therapeutics ha obtenido una Opinión Positiva para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia grave de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) con un diagnóstico confirmado...
